Bakan Koca'dan SMA ilacı açıklaması

SMA Bilim Kurulu toplantısı bugün gerçekleştirildi. Toplantı sonrası Sağlık Bakanı Fahrettin Koca açıklama yaptı. “Artık iki ilaç tedavi rehberinde” diyen Bakan Koca, şu ifadeleri kullandı:

* “Bugün Spinal Musküler Atrofi Bilim Kurulumuz çok önemli bir gündemle toplandı. Toplantıda SMA taramalarının sonuçları, tedavisi devam eden hastaların tedavi süreçleri ve tedavi yöntemlerindeki son gelişmeler ele alındı.

“ŞU ANDA 1024 HASTAMIZ TEDAVİYİ ÜCRETSİZ OLARAK ALIYOR”

* Bilindiği üzere SMA kalıtsal, ilerleyici, kronik, nörolojik bir hastalıktır. 2016 yılına kadar dünyada bilinen bir tedavisi olmayan bu hastalık dolayısıyla hastalığın tip 1 formu görülen bebeklerin %90'ına yakınını 2 yaşına gelmeden kaybediyorduk.

* 2016 yılında Nusinersen etken maddeli ilacın dünyada uygulanmaya başlanmasından sonra bu bebekleri hayatta tutmak için bir imkan oluştu. Bu gelişmenin hemen akabinde ülkemizde pek çok dünya ülkesinde örnek olabilecek şekilde Nusinersen tedavisi tüm hastalarımıza ücretsiz olarak verilmeye başlandı. Şu anda 1024 hastamız bu tedaviyi ücretsiz olarak alıyor.

* Zaman içerisinde bilimsel veriler bu tedavinin daha etkin olması için mümkün olan en erken zamanda uygulanmasının gerekli olduğunu gösterdi. Bunu sağlamak için yenidoğan döneminde hastalığın taranarak tedavinin mümkünse bulgular gelişmeden verilmesi önemlidir. Sağlık Bakanlığı olarak bilim kurulumuzun tavsiyeleri doğrultusunda ülkemizin her köşesinde doğan tüm bebekleri kapsayacak şekilde Mayıs 2022'de SMA yeni doğan tarama programını başlattık.

NUSİNERSEN, RİSDİPLAM VE ZOLGENSMA AÇIKLAMASI

* Bu kapsamda bugüne kadar 753.350 Bebek SMA açısından tarandı. Bu bebeklerden ilaç tedavisi alması gerektiği hekimlerince tespit edilenlere en kısa sürede tedavilerini ulaştırdık. Yenidoğan tarama programında tanı alarak Nusinersen tedavisinin yükleme dozu tamamlanan bebeklerimizde ilk 6 aylık süreçte sağ kalım oranımız %100 olarak gerçekleşti.

* SMA konusundaki bilimsel gelişmeler sadece tedavi ile kısıtlı kalmadı. Hastalığın önlenmesi konusunda da son 5 yılda önemli gelişmeler oldu. Bilim Kurulumuzla birlikte bu gelişmeleri titizlikle takip ettik ve dünyada çok az ülkenin yapabildiği evlilik öncesi tarama programını hayata geçirdik.

* Bu program hem yeni evlenecek çiftleri hem de istemeleri halinde bu uygulama başlamadan önce evlenen çiftleri kapsıyor. Bu taramada SMA taşıyıcılığı saptanan çiftlere genetik danışmanlık ve sağlıklı bebek sahibi olmalarını sağlayacak seçici gebelik uygulaması ücretsiz olarak sağlanıyor. Ülkemiz bunu dünyada yapabilen birkaç ülkeden biridir.

* İlk ilaç tedavisinin hastalarımıza ulaştırılmasının ve verilerinin takip edilmesinin yanı sıra SMA'da kullanılmak üzere geliştirilen diğer ilaçlarla ilgili bilimsel gelişmeler de Bilim Kurulumuz vasıtasıyla yakından takip edilmektedir. Bu bağlamda Nusinersen ile birlikte Risdiplam etken maddeli ilaç ve Zolgensma isimli ilaçlarla ilgili tüm veriler de izlenmektedir.

“RUHSAT SÜRECİNİ ÖNÜMÜZDEKİ GÜNLERDE SONUÇLANDIRMIŞ OLACAĞIZ”

* Bu tedavilerin üçü de gen temelli tedavilerdir. Her üç tedavinin de birbirlerine üstünlüğü gösterilememiştir. Bunlardan Risdiplam etken maddeli ilacın ülkemize girmesi için gerekli yasal prosedürler ilgili firma tarafından tamamlanarak başvurusu yapılmıştır. Hastalarımıza solüsyon şeklinde oral yolla verme olanağı da sunacak bu ilaçla ilgili bilimsel veriler değerlendirilmiş, ilgili ilacın ruhsatlandırılması için son aşamaya gelinmiştir.

* Bilim kurulumuzca yapılan bugünkü toplantımızda ilacın ne şekilde hazırlanıp, hastalarımıza nasıl ulaştırılacağına kadar Sağlık Sistemimizin üzerine düşen tüm detaylar titizlikle değerlendirilmiştir. Bu ilaçla ilgili ruhsat sürecini önümüzdeki günlerde sonuçlandırmış olacağız. Bu ilacın etkinliği bilinen Nursinersen tedavisinin uygulanmasının güç olduğu hastalar için seçenek olarak sunulmasına karar verilmiştir. Ülke verileri arttıkça Bilim Kurulu tarafından uygulama esasları yeniden gözden geçirilecektir.

* Ayrıca hastalarımız için üçüncü seçenek olan Zolgensma tedavisi ile ilgili tüm bilimsel verileri ve gelişmeleri yakından takip ediyoruz. Daha önce de ifade edildiği üzere, Bakanlığımız için esas olan Bilim Kurullarımızın değerlendirmesi ve hastalarımızın global aktörlerin vereceği zararlardan korunmasıdır. Bu anlamda adı geçen ilaçla ilgili gerek bilimsel veriler, gerekse hastalar üzerine uygulamalar konusunda ciddi çekinceler oluşmuştur.

“SMA YARDIM KAMPANYALARININ HİÇBİRİSİNE BAKANLIK OLARAK ONAY VERMEDİĞİMİZİN BİLİNMESİNİ İSTERİZ”

* İlacın Amerika Birleşik Devletlerinde Ruhsatlandırılmasına esas teşkil eden deneyin sonuçlarında tutarsızlıklar görülerek bu verilerin yer aldığı bilimsel yayın çok prestijli bir bilimsel dergiden kaldırılmak zorunda kalmıştır. Etkisiz olduğu açıkça bilinen solunum cihazına bağımlı Tip1 ve bazı Tip 2 hastalar ile semptomları ilerlemiş çocuklara, ailelerinin hayalleri ile oynanması pahasına, yurt dışında bazı hekimler tarafından belli bazı ülkelerde ilaç uygulamaları yapılmaktadır.

* Bu noktada ülkemizde doğan her SMA'lı bebeğin etkinliği bilinen bir tedaviyi aldığını ve yapılan SMA yardım kampanyalarının hiçbirisine Sağlık Bakanlığı olarak onay vermediğimizin bilinmesini isteriz. Zolgensma tedavisinin semptomlu hastalara fayda göstermediği bilinmektedir. Ancak semptom gösteren, hatta cihaza bağlı ve tedaviden hiçbir fayda görmeyecek bu hastalar için dahi kampanyalar yapılmaktadır.

* Hatta onayımız dışında, bu tür kampanyalarla yurt dışına götürülerek Zolgensma tedavisi alan ve yarar görmeyince tekrar Nusinersen tedavisine devam etmek için Bakanlığımıza başvuru yapılan çok sayıda bebeğimiz mevcuttur.

* Tüm bu tabloya rağmen hastalarımıza ek bir fayda sağlayabileceği ihtimalini göz ardı etmemek için ilgili firma yetkilileri ile Ülkemize ilacın girişi için yasal bir başvuruları olmamasına rağmen görüşülmüş ve bilimsel kanıtları temin edilerek Bilim Kurulumuza bu veriler yeniden sunulmuştur. Bilim kurulumuzca yapılan değerlendirmede Zolgensma isimli ilaçla tedavinin diğer tedavilere üstünlüğünü gösteren karşılaştırmalı bir bilimsel çalışmanın halen bulunmadığı görülmüştür.

“AİLELERİMİZİN UMUDUNUN TİCARİ AMAÇLARA ALET EDİLMESİNE RIZA GÖSTERMEYECEĞİZ”

* Ayrıca Avrupa İlaç Ajansı Zolgensma tedavisinde ortaya çıkan yan etkiler nedeniyle 12 aydan büyük çocuklara yakın zamanda kısıtlama getirmiştir. Bu durum Bilim Kurulumuz tarafından yakından takip edilmektedir. Ancak, Zolgensma isimli ilacın 0-6 hafta yenidoğan taramasından gelen semptomu olmayan SMA Tip 1 bebekler üzerinde diğer ilaçlara benzer etkinliği olduğunu gösteren son 5 ay içerisinde yayınlanan çalışmalar bulunmaktadır.

* Yeni bir inceleme yapılması için ilgili firmadan gerçek yaşam verileri talep edilerek yeni bir değerlendirme yapılmasının uygun olacağı düşünülmüştür. SMA Bilim Kurulumuz en kısa sürede bu değerlendirmeyi yapacaktır.

* SMA tedavisinde dünyada kullanılan üç ilaçtan Nursinersen ülkemizde ruhsatlandırılmış, Risdiplam ruhsat müracaatını yapmış ve son aşamaya gelmiştir. Zolgensma ise ruhsatlandırmaya esas hiçbir girişimde bulunmamıştır. Tedavinin izlenebilir ve güvenli uygulaması açısından ruhsatlandırma son derece önemlidir.

* SMA hastalarımız ve aileleri için gerçekçi beklentilere dayalı sağlık hizmeti ve bakımını, standart bakım kurallarına uyarak en üst düzeyde sürdürmeyi hedefliyoruz.

* Özellikle belirtmek isteriz ki, umudun suiistimaline şimdiye kadar izin vermediğimiz gibi bundan sonra da izin vermeyeceğiz. Ailelerimizin umudunun ticari amaçlara alet edilmesine rıza göstermeyeceğiz. Daha önce çocuklarımızın denek olarak kullanılmasına izin vermeyeceğimizi beyan etmiştik. Bu konumumuzu koruduğumuzun bilinmesini isteriz. Ancak bilimsel kanıtla etkinliği ispat edilmiş her tedavi için ise gereken kolaylığı sağlamaya hazırız.”